У двох клінічних дослідженнях препарат компанії покращив рухову функцію у людей зі СМА різного віку з різним рівнем тяжкості захворювання, включаючи типи 1, 2 і 3.
Препарат компанії допоміг немовлятам вижити без постійної вентиляції легенів і досягти здатності сидіти без підтримки — це ключове досягнення в плані рухової функції, яке зазвичай не спостерігається при природному перебігу хвороби
Схвалений FDA препарат — це перший і єдиний препарат для лікування СМА, який можна приймати в домашніх умовах
Компанія «Рош» повідомляє, що Управління з продовольства і медикаментів США (FDA) схвалило препарат компанії «Рош» для лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) у дорослих та дітей віком від 2 місяців. У двох клінічних випробуваннях препарат продемонстрував клінічно значуще поліпшення рухової функції у людей з СМА різного віку з різним рівнем тяжкості захворювання, включаючи типи 1, 2 і 3. Немовлята досягли здатності сидіти без підтримки принаймні 5 секунд — це ключове досягнення в плані рухової функції, яке зазвичай не спостерігається при природному перебігу хвороби. Препарат компанії «Рош» також покращив показник виживання без постійної вентиляції легенів на 12 і 23 місяці в порівнянні з природним перебігом хвороби. Рідкий препарат вводять щодня в домашніх умовах перорально або через трубку для годування.
СМА — це тяжке, прогресуюче нервово-м'язове захворювання, яке може призвести до летальних наслідків. Це захворювання вражає приблизно одного з 10000 немовлят і є провідною генетичною причиною смертності немовлят. СМА спричинена мутацією гена фактора виживання мотонейрона 1 (SMN1), що призводить до дефіциту білка SMN. Цей білок міститься у всьому організмі і необхідний для функціонування нервів, які керують м'язами і руховим апаратом. Без нього нервові клітини не можуть нормально функціонувати, що з часом призводить до м'язової слабкості. Залежно від типу СМА, фізична сила людини і її здатність ходити, їсти або дихати можуть бути значно зменшені або втрачені.
Неврологія – один з основних напрямків досліджень і розробок компанії «Рош». Мета компанії полягає в тому, щоб здійснювати вклад в інновації для розробки нових методів лікування, щоб допомогти покращити життя людей з хронічними та потенційно тяжкими захворюваннями.
Компанія «Рош» досліджує більше десятка препаратів для лікування неврологічних розладів, включаючи розсіяний склероз, хвороби спектра оптиконейромієліту, хворобу Альцгеймера, хворобу Хантінгтона, хворобу Паркінсона, м'язову дистрофію Дюшенна і розлади аутистичного спектру. Разом з нашими партнерами ми прагнемо розширити межі наукового розуміння, щоб вирішити деякі з найскладніших проблем сьогодення в неврології.
Компанія «Рош» одна з провідних компаній світу в області фармацевтики і діагностики, є одним з найбільших виробників біотехнологічних лікарських препаратів для лікування онкологічних, офтальмологічних і аутоімунних захворювань, важких вірусних інфекцій і порушень центральної нервової системи. Компанія «Рош» є лідером в області діагностики in vitro і гістологічної діагностики онкологічних захворювань, а також піонером в області самоконтролю цукрового діабету. Об'єднання фармацевтичного і діагностичного підрозділів дозволяє «Рош» бути лідером в області персоналізованої медицини - стратегії, спрямованої на розробку ефективних медичних рішень для пацієнтів, з урахуванням індивідуальних особливостей кожного.
Компанія була заснована в 1896 році і протягом 120 років виробляє сучасні діагностичні засоби і інноваційні лікарські препарати для профілактики, діагностики та лікування серйозних захворювань, роблячи значний внесок у розвиток світової охорони здоров'я. Тридцять препаратів «Рош», в тому числі життєво важливі антибіотики, протималярійні та протипухлинні препарати, включені до Переліку основних лікарських засобів ВОЗ. Дев'ять років поспіль компанія «Рош» визнається лідером в сфері фармацевтики, біотехнологій та медико-біологічних наук за показниками стійкості індексу Доу-Джонса. Група компаній «Рош» (штаб-квартира в Базелі, Швейцарія) має представництва більш ніж в 100 країнах світу, в яких, за даними 2019 року, працює більше 98 000 чоловік. У 2019 році інвестиції компанії в дослідження і розробки склали 11,7 мільярдів швейцарських франків, обсяг продажів - 61,5 мільярда швейцарських франків. В Групу компаній «Рош» входять компанії Genentech, США, і контрольний пакет акцій компанії Chugai Pharmaceutical, Японія. Додаткову інформацію про компанію «Рош» в Україні можна отримати на сайті
Контакти для ЗМІ
Телефон:
Посилання:
1. FDA approves Roche’s Evrysdi (risdiplam) for treatment of spinal muscular atrophy (SMA) in adults and children 2 months and older